세레신, 임상 약물 CER-0001의 편두통 선행연구서 조기 효능 확인 > 소식 케이엔티인베스트먼트

혁신적인 신경 치료제를 개발하고 있는 임상 단계 생명공학회사인 세레신(Cerecin)은 편두통 예방을 위해 CER-0001을 1일 2회 투여 시 안전성과 효능을 조사한 이중맹검, 임의 추출, 위약 대조로 진행된 연구 RELIEF의 데이터가 CER-0001 연구의 중대한 다음 단계인 2/3상 연구를 정당화하는 효능 신호(Efficacy Signal)를 보였다고 발표했다.

편두통은 전 세계적으로 10억 명이 넘는 사람들에게 영향을 미치는 가장 흔한 신경계 질환이다. 임상적, 생화학적, 유전적 증거에 따르면 편두통은 생체 에너지 장애와 비정상적인 뇌 포도당 대사로 인해 발생할 수 있다.

세레신의 CER-0001은 편두통 환자의 뇌에서 케토시스 상태를 유도하고 대사 결함을 해결하도록 설계된 시험용 경구 신약이다.

RELIEF 연구는 한 달에 4~24일간 편두통을 경험한 62명의 참가자를 기준선으로 했다. 1차 종료점은 치료 3개월째 편두통 유발일 수에 대한 기준선으로부터 변화가 나타난 시기로 정했다. 3개월째에 연구는 검정력으로 인해 통계적 유의성을 충족하지 못했지만, 효능은 더 이른 시점에서 나타났다. 이 연구는 매우 유익했으며 다음 연구를 설계하는 데 도움이 됐다는 것이 회사의 설명이다.

세레신은 연구자들의 요청에 따라 연구에 참여한 적격한 시험대상자를 통해 CER-0001에 대한 특별 접근 프로그램을 구축했다. 회사는 2022년 11월 19일 미국 플로리다에서 열리는 CNS 정상회의에서 전체 연구 데이터를 발표할 예정이다.

세레신은 시험용 신약(Investigational New Drug, IND)에 대한 임상을 신청했으며, 미국 FDA로부터 편두통을 대상으로 CER-0001 연구를 진행해도 좋다는 승인을 받았다. 이번 승인을 통해 회사는 미국은 물론 기타 주요 지역의 시험장에서 2/3상 연구를 진행할 수 있게 됐다.

덴마크 코펜하겐 대학 보건의료학부 신경과 메수드 아시나(Messoud Ashina) 교수는 “편두통은 기저 병리에 영향을 주는 다양한 요인을 가지는 이질적인 질병이다. 많은 연구에서 대사 및 에너지 경로와의 관련성을 지적하고 있다. 편두통 치료가 크게 발전한 것은 맞지만 여전히 해결되지 않은 임상적 치료 요구사항이 상당히 많다. 의사가 이 질환을 적절하게 관리할 수 있도록 다양한 방식으로 작용하는 더 많은 약물이 필요하다”고 말했다.

시드니 뉴사우스웨일즈 대학교 부교수이자 RELIEF 연구 조사관인 마크 블록(Mark Bloch) 교수는 “RELIEF 연구의 예비결과는 더 많은 편두통 환자집단을 대상으로 추가적인 연구 진행 및 데이터 탐색을 정당화하는 조기 효능 신호를 보여준다”고 설명했다.

세레신의 의료 총책임자인 마크 캔틸런 (Marc Cantillon) 박사는 “CER-0001이 환자와 의사에게 효과적이고 안전한 경구 치료제가 될 가능성이 있다고 생각한다. IND의 승인을 받았으므로 현재 2/3상 연구를 진행하기 위해 준비 중”이라고 밝혔다.